THE UNIVERSITY COURT OF THE UNIVERSITY OF GLASGOW;THE UNIVERSITY COURT OF THE UNIVERSITY OF EDINBURGH
发明人:
BIRD, Adrian,TILLOTSON, Rebekah,COBB, Stuart Robert,HECTOR, Ralph David
申请号：
GBGB2018/050772
公开号：
WO2018/172794A1
申请日:
2018.03.23
申请国别(地区):
GB
年份:
2018
代理人:
摘要：
MeCP2 based therapy. The present invention relates to synthetic polypeptides that are useful in the treatment of disorders associated with reduced MeCP2 activity, including Rett syndrome. The present invention provides synthetic polypeptides comprising: i) an MBD amino acid sequence showing at least 70% similarity with the amino acid sequence as depicted in SEQ ID NO: 1； and ii) an NID amino acid sequence showing at least 70% similarity with the amino acid sequence as depicted in SEQ ID NO: 2, wherein the polypeptide has a deletion of at least 50 amino acids, when compared to the full length MeCP2 e1 and e2 sequences. The invention further provides nucleic acid constructs, expression vectors, virions, pharmaceutical compositions, and cells providing polynucleotides of the invention. The invention further provides methods of treating or preventing disease in an animal comprising administering to said animal a synthetic polypeptide according to the invention.La présente invention concerne des polypeptides synthétiques qui sont utiles dans le traitement de troubles associés à une activité MeCP2 réduite, y compris le syndrome de Rett. La présente invention concerne des polypeptides synthétiques comprenant : i) une séquence d'acides aminés MBD présentant au moins 70 % de similarité avec la séquence d'acides aminés telle que représentée dans SEQ ID NO : 1； et ii) une séquence d'acides aminés NID présentant au moins 70 % de similarité avec la séquence d'acides aminés telle que représentée dans SEQ ID NO : 2, le polypeptide ayant une délétion d'au moins 50 acides aminés, par comparaison avec les séquences e1 et e2 de la MeCP2 en pleine longueur. L'invention concerne également des constructions d'acide nucléique, des vecteurs d'expression, des virions, des compositions pharmaceutiques et des cellules fournissant des polynucléotides de l'invention. L'invention concerne en outre des procédés de traitement ou de prévention d'une maladie chez un animal, comprenant l'administrati
