用于诊断和治疗溶酶体贮积病的颗粒蛋白前体(PGRN)及其衍生物
- 专利权人:
- 纽约大学
- 发明人:
- C.刘,J.简
- 申请号：
- CN201580018233.7
- 公开号：
- CN106573153A
- 申请日:
- 2015.02.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供用于诊断和治疗溶酶体贮积病的组合物和方法及其诊断和治疗，包括戈谢病和泰‑萨二氏病，并且特别是其利用颗粒蛋白前体(PGRN)，或活性PGRN肽，包括atsttrin。本发明还提供基于或包括包含PGRN无效突变体和PGRN基因敲除的PGRN突变的溶酶体贮积病，包括戈谢病和泰‑萨二氏病的动物模型。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
