아타나시오 아만다,이키즈 부르신,공 궈춘,라크루아-프랄리쉬 마이클 엘.,라이 카-만 비너스,발렌주엘라 데이비드 엠.
申请号：
KR1020177037383
公开号：
KR1020180012323A
申请日:
2016.05.26
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要：
Non-human animal models for neurodegenerative and / or inflammatory diseases are provided, which include destruction at the C9ORF72 locus. In particular, the non-human animal described herein includes deletion of the entire coding sequence of the C9ORF72 locus. Prevention of autoimmune and / or inflammatory diseases (e.g., SLE, glomerulonephritis), one or more neurodegeneration (e.g., amyotrophic lateral sclerosis (ALS, also referred to as Lou Gehrig''s disease) and frontotemporal dementia (FTD) A method of identifying a candidate for treatment that can be used to treat, delay, or treat is also provided.신경변성 및/또는 염증성 질환에 대한 비-인간 동물 모델이 제공되는데, 이 비-인간 동물은 C9ORF72 유전자좌에서 파괴를 포함한다. 특히, 본원에서 기술된 비-인간 동물은 C9ORF72 유전자좌의 전체 암호화 서열의 결실을 포함한다. 하나 이상의 신경변성 (예를 들어, 근위축성 축색 경화증 (ALS, 루게릭병으로도 불림) 및 전두측두엽 치매 (FTD)), 자가면역 및/또는 염증성 질환 (예를 들어, SLE, 사구체 신염)을 예방, 지연 또는 치료하는데 사용될 수 있는 치료 후보물질을 확인하는 방법이 또한 제공된다.
