MARIA DEL CARMEN CARMONA OROZCO,ANDRÉS PABLO MONTEFELTRO,GABRIEL G. ALVARADO,ANALIA BORTOLOZZI,FRANCESC ARTIGAS PÉREZ,MIQUEL VILA BOVER
申请号：
MX2015005352
公开号：
MX2015005352A
申请日:
2013.10.25
申请国别(地区):
MX
年份:
2015
代理人:
摘要：
The invention provides a conjugate comprising(i) a selectivity agent which binds specifically to one or more neurotransmitter transporters selected from the group consisting of a dopamine transporter (DAT), serotonine transporter (SERT) or a norepinephrine transporter (NET) and (ii) a nucleic acid capable of specifically binding to a target molecule which is expressed in the same cell as the neurotransmitter transporter wherein said target molecule is α-synuclein or the mRNA encoding α-synuclein. The conjugates of the present invention are useful for the delivery of the nucleic acid to a cell of interests and thus, for the treatment of diseases which require a down-regulation of the protein encoded by the target nucleic acid as well as for the delivery of imaging agents to the cells for diagnostic purposes.La invención proporciona un conjugado que comprende (i) un agente de selectividad que se une específicamente a uno o más transportadores de neurotransmisores seleccionados del grupo que consiste en un transportador de dopamina (DAT), un transportador de serotonina (SERT) o un transportador de norepinefrina (NET) y (ii) un ácido nucleico capaz de unirse específicamente a una molécula diana que se expresa en la misma célula que el transportador del neurotransmisor en donde dicha molécula diana es a-sinucleína o el ARNm que codifica a a-sinucleína. Los conjugados de la presente invención son útiles para la administración del ácido nucleico a una célula de interés y, por tanto, para el tratamiento de enfermedades que requieren el descenso de la proteína codificada por el ácido nucleico diana así como para la administración de agentes de diagnóstico por imagen a las células para fines diagnósticos.
