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MÉTHODES DE TRAITEMENT DE TROUBLES ASSOCIÉS À CASTOR
专利权人:
ST. JUDE CHILDREN'S RESEARCH HOSPITAL;COA THERAPEUTICS, INC.
发明人:
JACKOWSKI, Suzanne,REDDY, T., Jagadeeswar,LIU, Jiuyu,ROCK, Charles, O.,LEE, Richard, E.,SHARMA, Lalit, Kumar,YUN, Mi, Kyung,SUBRAMANIAN, Chitra,TANGALLAPALLY, Rajendra, P.,EDWARDS, Anne, V.,ZAMBONI, R
申请号:
USUS2018/067536
公开号:
WO2019/133632A1
申请日:
2018.12.26
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to methods of treating a coenzyme A reduction, elevation, sequestration, toxicity, or redistribution (CASTOR) disease such as, for example, defects in fatty acid oxidation enzymes, methylmalonic acidemia, glutaric acidemia, propionic academia, and HMG-CoA lyase, via small molecule modulators of CoA levels. This abstract is intended as a scanning tool for purposes of searching in the particular art and is not intended to be limiting of the present invention.La présente invention concerne des méthodes de traitement d'une maladie de réduction, d'élévation, de séquestration, de toxicité ou de redistribution de la coenzyme A (CASTOR) telle que, par exemple, des défauts dans des enzymes d'oxydation d'acides gras, l'acidémie méthylmalonique, l'acidémie glutarique, l'acidémie propionique, et la HMG-CoA lyase, par l'intermédiaire de modulateurs à petites molécules de niveaux de CoA. Le présent abrégé est proposé à titre d'outil d'exploration à des fins de recherche dans cette technique particulière et n'est pas destiné à limiter la présente invention.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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