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Therapeutic intervention in a genetic disease in an individual by modifying the expression of an aberrant or abnormally expressed gene
专利权人:
ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN
发明人:
'T HOEN, Peter Abraham Christiaan,STERRENBERG, Petronella Johanna Elisabeth,DEN DUNNEN, Johannes Theodorus,VAN OMMEN, Garrit-Jan Boudewijn
申请号:
ES07747399
公开号:
ES2657502T3
申请日:
2007.04.20
申请国别(地区):
ES
年份:
2018
代理人:
摘要:
Use of a compound to reduce, inhibit and / or antagonize the expression of bone morphogenetic protein 4 (BMP4) in a cell, for the production of a medicament for the relief of a symptom of a genetic muscular dystrophy in an individual, where said dystrophy Genetic muscle is Duchenne muscular dystrophy (DMD) or Becker muscular dystrophy (DMB), and where said compound comprises a BMP-4 antisense RNA.Uso de un compuesto para reducir, inhibir y/o antagonizar la expresión de proteína morfogenética ósea 4 (BMP4) en una célula, para la producción de un medicamento para el alivio de un síntoma de una distrofia muscular genética en un individuo, donde dicha distrofia muscular genética es la distrofia muscular de Duchenne (DMD) o la distrofia muscular de Becker (DMB), y donde dicho compuesto comprende un ARN antisentido de BMP-4 .
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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