MILLER Dzheffri K.,МИЛЛЕР Джеффри К.,REBAR Edvard Dzh.,РЕБАР Эдвард Дж.,CHZHAN KH. Stiv,ЧЖАН Х. Стив
申请号：
RU2014138989
公开号：
RU0002639277C2
申请日:
2013.02.28
申请国别(地区):
RU
年份:
2017
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention refers to a "zinc fingers" protein of non-natural origin that binds to the Htt gene, which can be used in medicine. The specified "zinc fingers" protein, as well as fusion protein that includes the specified protein functionally associated with a nuclease domain, a polynucleotide, encoding the specified protein and the specified fusion protein, a host cell for obtaining of the specified protein and the specified fusion protein, a pharmaceutical composition for Htt gene expression suppression in the cell are obtained. The invention also provides a method for Htt gene expression suppression, a method for Huntingtons disease treatment.EFFECT: invention effectively suppresses the Htt gene expression, which allows successful treatment of Huntingtons disease.24 cl, 15 dwg, 7 tbl, 20 exИзобретение относится к области биотехнологии, конкретно к белку «цинковые пальцы» неприродного происхождения, который связывается с геном Htt, что может быть использовано в медицине. Получают указанный белок «цинковые пальцы», а также слитый белок, включающий указанный белок, функционально связанный с нуклеазным доменом, полинуклеотид, кодирующий указанный белок и указанный слитый белок, клетку-хозяина для получения указанного белка и указанного слитого белка, фармацевтическую композицию для подавления экспрессии гена Htt в клетке. Также изобретение описывает способ подавления экспрессии гена Htt, способ лечения болезни Хантингтона. Изобретение позволяет эффективно подавлять экспрессию гена Htt, что позволяет успешно лечить болезнь Хантингтона. 15 н. и 9 з.п. ф-лы, 15 ил., 7 табл., 20 пр.
