COMPOSITIONS PERMETTANT DE RÉDUIRE L'EXPRESSION DE LA SARCOLIPINE ET PRÉVENIR ET TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE ET LA CARDIOMYOPATHIE, ET MÉTHODES D'UTILISATION
Compositions, recombinant viruses, and recombinant viral vectors for inhibiting sarcolipin (SLN) expression or activity in a cell and for preventing or treating Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) in a subject (e.g., a human patient having or predisposed to having DMD) and in some embodiments additionally cardiomyopathy, include a therapeutically effective amount of an inhibitor of SLN. Methods of using these compositions, recombinant viruses, and recombinant viral vectors are also described herein. These compositions, recombinant viruses, and recombinant viral vectors and methods of use provide novel therapies for DMD and associated cardiomyopathy based on the reduction of SLN expression and/or activity.L'invention concerne des compositions, virus recombinants et vecteurs viraux recombinants permettant d'inhiber l'expression ou l'activité de la sarcolipine (SLN) dans la cellule et de prévenir ou traiter la myopathie de Duchenne (DMD) chez un patient (par exemple, un patient humain atteint de DMD ou y étant prédisposé) et, dans certains modes de réalisation, également la cardiomyopathie. Les compositions, virus recombinants et vecteurs viraux recombinants permettant d'inhiber l'expression ou l'activité de la SNL comprennent une quantité thérapeutiquement efficace d'un inhibiteur de la SLN. L'invention concerne également des méthodes d'utilisation de ces compositions, virus recombinants et vecteurs viraux recombinants. Ces compositions, virus recombinants et vecteurs viraux recombinants et les méthodes d'utilisation offrent de nouvelles options thérapeutiques pour la DMD et la cardiomyopathie associée, basées sur la réduction de l'expression et/ou de l'activité de la SLN.
