一种Sanfilippo A综合症慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用
- 专利权人:
- 深圳市免疫基因治疗研究院
- 发明人:
- 王盈颖
- 申请号：
- CN201810549057.5
- 公开号：
- CN108728495A
- 申请日:
- 2018.05.31
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供一种Sanfilippo A综合症的慢病毒载体、慢病毒及其制备方法和应用,所述慢病毒载体为在pTYF慢病毒载体的5’端的剪接供体位点进行改造,其中,所述慢病毒载体还包括SGSH基因。本申请改造后的慢病毒载体的基础上特异地连入SGSH基因,能够在保障安全性的同时实现更高效的基因传递,使得SGSH基因在转基因的大脑相关细胞中的表达量明显增加,能够更高效的完成Sanfilippo A综合症基因治疗过程中正常基因的传递。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
