Gene therapy for tuberous sclerosis

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专利权人:

ザ ジェネラル ホスピタル コーポレイション

发明人:

ブリークフィールド サンドラ,マグワイヤ ケイシー,プラブハカー シルパ,イェレン デイビッド

申请号：

JP2019558745

公开号：

JP2020519251A

申请日:

2018.05.17

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention provides compositions and methods for treating tuberous sclerosis (TSC). In particular, condensed tuberin (c tuberin), c tuberin nucleic acid, and recombinant adeno-associated virus (rAAV) carrying the c tuberin nucleic acid are provided for treating patients with TSC.本発明は、結節性硬化症（TSC）を治療するための組成物および方法を提供する。特に、TSCを有する患者を治療するための、凝縮ツベリン（cツベリン）、cツベリン核酸、およびcツベリン核酸を運搬する組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV）を提供する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/