THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM
发明人:
ARTHUR E. JOHNSON,DANIEL J. SIEGWART,JASON B. MILLER,MICHAEL J. TORRES,PHILIP J. THOMAS
申请号：
BR112018073671
公开号：
BR112018073671A2
申请日:
2017.05.16
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要：
In some aspects, the present invention provides a nanoparticle composition comprising rnat and an aminolipid delivery compound. the aminolipid delivery compound may be a dendrimer, dendron or dendritic lipid, a polymer such as a polyamide or polyester, or a lipid with one or more hydrophobic components. In some embodiments, these compositions may be administered to a patient to treat a genetic disease or disorder, such as cystic fibrosis, duchene muscular dystrophy or cancer.em alguns aspectos, a presente invenção proporciona uma composição de nanopartículas compreendendo rnat e um composto de entrega aminolipídico. o composto de entrega aminolipídico pode ser um dendrímero, dendron ou lipídeo dendrítico, um polímero, tal como uma poliamida ou poliéster, ou um lipídeo com um ou mais componentes hidrofóbicos. em algumas formas de realização, estas composições podem ser administradas a um paciente para tratar uma doença ou distúrbio genético, tal como a fibrose cística, distrofia muscular de duchene ou câncer.
