DODGE JAMES,ジェイムズ・ドッジ,LAMYA SHIHABUDDIN,ラムヤ・シハブッディン,CATHERINE R O'RIORDAN,キャサリン・アール・オリオーダン,CATHERINE R ORIORDAN
申请号：
JP2013172437
公开号：
JP2014012697A
申请日:
2013.08.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide methods and compositions for treating disorders or injuries that affect motor function and control in a subject.SOLUTION: The invention provides a method to deliver a transgene to the spinal cord in a subject, comprising: administering a recombinant neurotrophic viral vector comprising the transgene or a composition containing the viral vector to the brain, whereby a protein which is an encoded recombinant viral gene product is expressed, for treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS), spinal bulbar muscular atrophy, spinal cerebellar ataxia, spinal muscular atrophy, and traumatic spinal cord injury.【課題】対象において運動機能および制御に影響を及ぼす障害または損傷を処置するための方法および組成物の提供。【解決手段】導入遺伝子を含む組換え神経栄養ウイルス性ベクター、またはそれを含む組成物を脳に投与することにより、導入遺伝子を対象の脊髄に送達し、かつコードされている組換えウイルス性遺伝子産物である、タンパク質を発現し、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、球脊髄性筋萎縮症、脊髄性小脳運動失調、脊髄性筋萎縮症および外傷性脊髄損傷を治療する方法。【選択図】なし
