BENNETT Frank C. (US),БЕННЕТТ Франк С. (US),FREIER Susan M. (US),ФРАЙЕР Сьюзан М. (US),SWAYZE Eric E. (US),СВЭЙЗИ Эрик Е. (US),RIGO Frank (US),РИГО Франк (US)
申请号：
RU2015117680
公开号：
RU0002730677C2
申请日:
2013.10.15
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
FIELD: medicine； pharmaceuticals.SUBSTANCE: group of inventions relates to compounds and methods for reducing expression of C9ORF72 gene and/or protein containing hexanucleotide repeat expansion, in animals by means of specific C9ORF72 inhibitors. Such specific inhibitors of C9ORF72 include antisense compounds containing a modified oligonucleotide, consisting of 16–20 bound nucleosides and having a sequence of nucleotide bases containing at least 12 consecutive nucleotide bases, which are 100 % complementary to part of equal length from nucleotide bases 1446–1479 of SEQ ID NO: 2. Modified oligonucleotide can contain at least one modification selected from modified sugar and modified internucleoside bond.EFFECT: compound, conjugates and compositions based thereon are suitable for treating, preventing or alleviating a neurodegenerative disease, associated with nucleic acid C9ORF72, containing expansion of hexanucleotide repeat, in the individual in need thereof.55 cl, 28 tbl, 6 exГруппа изобретений относится к соединениям и способам снижения экспрессии мРНК и/или белка гена C9ORF72, содержащих экспансию гексануклеотидного повтора, у животных с помощью специфических ингибиторов C9ORF72. Такие специфические ингибиторы C9ORF72 включают антисмысловые соединения, содержащие модифицированный олигонуклеотид, состоящий из 16-20 связанных нуклеозидов и имеющий последовательность нуклеотидных оснований, содержащую по меньшей мере 12 последовательных нуклеотидных оснований, которые на 100% комплементарны части равной длины из нуклеотидных оснований 1446-1479 SEQ ID NO: 2. Модифицированный олигонуклеотид может содержать по меньшей мере одну модификацию, выбранную из модифицированного сахара и модифицированной межнуклеозидной связи. Соединение, конъюгаты и композиции на его основе пригодны для лечения, предупреждения или облегчения нейродегенеративного заболевания, связанного с нуклеиновой кислотой C9ORF72, содержащей экспансию гексануклеотидного повтора, у нуждающегося в этом инд
