MACLACHLAN IAN,マクラクラン イアン,AMBEGIA ELLEN GRACE,アムベジア エレン グレース,HEYES JAMES,ヘイズ ジェイムス
申请号：
JP2015094544
公开号：
JP2015143273A
申请日:
2015.05.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2015
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compositions and methods for silencing gene expression by delivering nucleic acid-lipid particles comprising a siRNA molecule to a cell.SOLUTION: The present invention provides: stable nucleic acid-lipid particles (SNALP) useful for encapsulating one or more siRNA molecules, wherein a conjugated lipid is used for inhibiting the aggregation of siRNA, cationic lipids, non-cationic lipids, and particles； methods of making SNALPs comprising the siRNA； SNALPs comprising the siRNA； and methods of delivering and/or administering the SNALPs to a subject to silence expression of a target gene sequence.【課題】siRNA分子を含む核酸-脂質粒子を細胞に送達することによって遺伝子発現をサイレンシングするための組成物および方法の提供。【解決手段】siRNA、カチオン性脂質、非カチオン性脂質および粒子の凝集を阻害する複合脂質を用いた、一つまたは複数のsiRNA分子の封入に有用な安定核酸-脂質粒子（SNALP）、siRNAを含むSNALPの作成方法、siRNAを含むSNALP、ならびに対象にSNALPを送達および／または投与して標的遺伝子配列の発現をサイレンシングさせる方法。【選択図】なし
