您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

Delivery system for functional nucleases
专利权人:
プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ
发明人:
リウ,デービッド,アール.,ズリス,ジョン,アンソニー,トンプソン,デービッド,ビー.,リウ,デービッド,アール.,ズリス,ジョン,アンソニー,トンプソン,デービッド,ビー.
申请号:
JP2016540408
公开号:
JP2016534132A
申请日:
2014.09.05
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
Compositions, methods, strategies, kits, and systems are provided for supercharged protein mediated delivery of functional effector proteins into cells in vivo, ex vivo, or in vitro. Also provided are compositions, methods, strategies, kits, and systems for delivery of functional effector proteins using cationic lipids and cationic polymers. Functional effector proteins include, without limitation, transcriptional regulators (eg, repressor or activator), recombinases, nucleases (eg, RNA-programmable nucleases such as Cas9 protein, TALE nuclease, and zinc finger nuclease) , Deaminase, and other genetic modification / editing enzymes. Functional effector proteins include TALE effector proteins such as TALE transcriptional activators and repressors, as well as TALE nucleases. Compositions, methods, strategies, and systems for delivery of functional effector proteins into cells are useful for therapeutic and research purposes, which are targeted manipulation of genes associated with disease, associated with disease Including, but not limited to, regulation of gene expression levels and cell fate programming.インビボ、エクスビボ、またはインビトロにおける細胞内への機能的なエフェクター蛋白質の、超荷電蛋白質によって媒介される送達のための組成物、方法、戦略、キット、およびシステムが提供される。カチオン性脂質およびカチオン性ポリマーを用いる機能的なエフェクター蛋白質の送達のための組成物、方法、戦略、キット、およびシステムもまた提供される。機能的なエフェクター蛋白質は、限定無しに、転写調節因子(例えば、抑制因子または活性化因子)、リコンビナーゼ、ヌクレアーゼ(例えば、RNAによってプログラミング可能なヌクレアーゼ、例えばCas9蛋白質、TALEヌクレアーゼ、およびジンクフィンガーヌクレアーゼ)、デアミナーゼ、および他の遺伝子改変/編集酵素を包含する。機能的なエフェクター蛋白質は、TALEエフェクター蛋白質、例えば、TALE転写活性化因子および抑制因子、さらにはTALEヌクレアーゼを包含する。細胞内への機能的なエフェクター蛋白質の送達のための組成物、方法、戦略、およびシステムは治療および研究目的に有用であり、それらは疾患と結びついた遺伝子のターゲット化された操作、疾患と結びついた遺伝子の発現レベルの調節、および細胞運命のプログラミングを包含するが、これに限定されない。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充