MRSNY Randall J. (US),МРСНИ Рэндэлл Дж. (US),MAHMOOD Tahir (US),МАХМУД Тахир (US),MRSNY Randall J.,МРСНИ Рэндэлл Дж.,MAHMOOD Tahir,МАХМУД Тахир
申请号：
RU2013116447/10
公开号：
RU0002593715C2
申请日:
2011.09.15
申请国别(地区):
RU
年份:
2016
代理人:
摘要：
FIELD: biotechnology.SUBSTANCE: invention relates to production of non-toxic mutant forms of Vibrio cholera Cholix gene (ntCholix), and can be used in medicine. Variant of Cholix is produced, which is truncated at amino acid A386 (Cholix386) or with a removable residue Glu581. Obtained non-toxic variant of Cholix is linked with therapeutic load, which can be a macromolecule, small molecule, siRNA, PNA miRNA, DNA, plasmid and an antisense molecule.EFFECT: invention provides delivery of therapeutic load through polarised epithelial cells, including intestine, in direction from apical to basolateral surface of monolayers of cells without injections.11 cl, 2 dwg, 3 exИзобретение относится к области биотехнологии, конкретно к получению нетоксичной мутантной формы гена Cholix (ntCholix) Vibrio cholera, и может быть использовано в медицине. Получают вариант Cholix, усеченный по аминокислоте A386 (Cholix386) или с удаленным остатком Glu581. Полученный нетоксичный вариант Cholix связывают с терапевтическим грузом, который может представлять собой макромолекулу, малую молекулу, siRNA, PNA, miRNA, ДНК, плазмиду и антисмысловую молекулу. Изобретение позволяет осуществлять доставку терапевтического груза через поляризованные эпителиальные клетки, в том числе кишечника, в направлении от апикальной к базолатеральной поверхности монослоев клеток без инъекций. 3 н. и 8 з.п. ф-лы, 2 ил., 3 пр.
