RONG, Haojing,ISKENDERIAN, Andrea,NORTON, Angela, W.,SHEN, Chuan,PAN, Clark
申请号：
USUS2018/032332
公开号：
WO2018/209242A1
申请日:
2018.05.11
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, methods and compositions for treating muscular dystrophy, in particular, Duchenne muscular dystrophy (DMD). In some embodiments, a method according to the present invention includes administering to an individual who is suffering from or susceptible to DMD an effective amount of a recombinant follistatin fusion protein such that at least one symptom or feature of DMD is reduced in intensity, severity, or frequency, or has delayed onset.La présente invention concerne, entre autres, des méthodes et des compositions permettant de traiter la dystrophie musculaire, en particulier, la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Dans certains modes de réalisation, une méthode selon la présente invention comprend l'administration à un individu qui est atteint de DMD, ou qui est susceptible d'en être atteint, d'une quantité efficace d'une protéine de fusion recombinante de follistatine de sorte qu'au moins un symptôme ou une caractéristique de DMD soit réduit en termes d'intensité, de gravité, ou de fréquence, ou bien ait une apparition retardée.
