COLD SPRING HARBOR LABORATORY;STOKE THERAPEUTICS, INC.
发明人:
AZNAREZ, Isabel,NASH, Huw M.
申请号：
USUS2016/066417
公开号：
WO2017/106211A1
申请日:
2016.12.13
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Provided herein are methods and compositions for increasing the expression of PC-2, and for treating a subject in need thereof, e.g., a subject with deficient PC-2 protein expression or a subject having Polycystic Kidney Disease (PKD).L'invention concerne des procédés et des compositions pour augmenter l'expression de PC-2, et pour traiter un sujet en ayant besoin, par exemple un sujet souffrant d'une déficience d'expression de protéine PC-2 ou un sujet atteint de polykystose rénale.
