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MODIFIED FACTOR IX, AND COMPOSITIONS, METHODS AND USES FOR GENE TRANSFER TO CELLS, ORGANS, AND TISSUES
专利权人:
The Children's Hospital of Philadelphia
发明人:
Katherine A. HIGH,Xavier ANGUELA
申请号:
US16707984
公开号:
US20200129598A1
申请日:
2019.12.09
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention relates to modified Factor IX coding sequence, expression cassette, vectors such as viral (e.g., lenti- or adeno-associated viral) vectors, and gene transfer methods and uses. In particular, to target Factor IX nucleic acid to cells, tissues or organs for expression (transcription) of Factor IX.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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