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TFEB variants and uses thereof
专利权人:
フォンダッツィオーネ・テレソン
发明人:
カルミネ・セッテンブレ,アンドレア・バッラービオ,ディエゴ・ルイス・メディナ・サナブリア
申请号:
JP2013557084
公开号:
JP2014513925A
申请日:
2012.03.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
The invention refers to TFEB related molecules, as variants, mutants, truncated proteins, chimeras etc. that are constitutively localized in the nucleus of a eukaryote cell. Such molecules have a therapeutic applicability in all of disorders that need of an induction of the cell authophagic/lysosomal system, as lysosomal storage disorders, neurodegenerative diseases, hepatic diseases, muscle diseases and metabolic diseases.本発明は、真核細胞の核に構成的に局在する変異体、突然変異体、切断型タンパク質、キメラなどのTFEB関連分子に関する。そのような分子は、リソソーム蓄積症、神経変性疾患、肝疾患、筋疾患、および代謝疾患などの細胞自己貪食/リソソーム系の誘導を必要とする全ての障害において治療適用性を有する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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