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PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR UNE ADMINISTRATION AU SNC D'HÉPARANE N-SULFATASE
专利权人:
SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES;CALIAS, Pericles;VERNAGLIA, Brian;PFEIFER, Richard;SHAHROKH, Zahra;ZHU, Gaozhong;TSUNG, Jamie; INC.;NATOLI, Farah;PAN, Jing;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC.;JIANG, Yuan;TEREW, Jennifer
发明人:
PFEIFER, Richard,CALIAS, Pericles,NATOLI, Farah,ZHU, Gaozhong,TEREW, Jennifer,JIANG, Yuan,TSUNG, Jamie,SHAHROKH, Zahra,VERNAGLIA, Brian,PAN, Jing
申请号:
USUS2011/041922
公开号:
WO2011/163647A3
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要:
The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising a heparan N-sulfatase (HNS) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Sanfilippo Syndrome Type A.La présente invention concerne, entre autres choses, des compositions et des procédés pour l'administration au SNC d'enzymes lysosomales pour un traitement efficace de maladies de stockage lysosomal. Dans certains modes de réalisation, la présente invention comprend une formulation stable pour une administration directe intrathécale au SNC comprenant une protéine héparane N-sulfatase (HNS), un sel et un tensio-actif polysorbate pour le traitement du syndrome de Sanfilippo de type A.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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