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Gene Therapy for Eye Disorders
专利权人:
더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아
发明人:
베네트 진,베니셀리 지네트,순 준웨이,송 지-윤,니코노프 세르게이
申请号:
KR1020197027823
公开号:
KR1020190125357A
申请日:
2018.03.01
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要:
Provided are compositions and methods for treating Lever congenital darkness (LCA) in a subject. In one aspect, a recombinant adeno-associated viral vector is provided that comprises a nucleic acid molecule comprising a sequence encoding leversillin. In another aspect, the leversillin has the amino acid sequence of SEQ ID NO: 1. In another aspect, the nucleic acid molecule has the sequence of SEQ ID NO: 3 or variant thereof. In a preferred embodiment, the subject is a human, cat, dog, sheep, or non-human primate.대상에서 레베르 선천성 흑암시 (LCA)를 치료하기 위한 조성물 및 방법이 제공된다. 한 측면에서, 레베르실린을 암호화하는 서열을 포함하는 핵산 분자를 포함하는 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터가 제공된다. 다른 측면에서, 레베르실린은 서열번호: 1의 아미노산 서열을 가진다. 또 다른 측면에서, 핵산 분자는 서열번호: 3 또는 이의 변이체의 서열을 가진다. 바람직한 양태에서, 대상은 인간, 고양이, 개, 양, 또는 인간이 아닌 영장류이다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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