通过肽核酸衍生物的外显子跳跃
- 专利权人:
- 奥利通公司
- 发明人:
- 郑信,郑多览,曹峰准,张降愿,尹兴植
- 申请号：
- CN201780087164.4
- 公开号：
- CN110506051A
- 申请日:
- 2017.29.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 提供式I的肽核酸衍生物以序列特异性方式紧密结合前mRNA内的剪接位点。考虑到优异的细胞膜通透性和对RNA的强亲和力,所述肽核酸衍生物作为“裸”寡核苷酸以亚飞摩尔浓度诱导用肽核酸处理的细胞中的外显子跳跃。所述化合物甚至在以1μg/Kg或更低的剂量全身施用后显示受试者中的治疗活性,并且因此可用于以可负担得起的治疗成本治疗疾病或症状。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
