A chimeric protein that is a fusion construct of a series of functional domains is used to deliver a therapeutic agent to a human subject suffering from disease. In some embodiments, the chimeric protein includes a therapeutic region, a transportation region, and a cleavage region disposed between the therapeutic region and the transportation region. The transportation region allows the chimeric protein to be moved across a cellular membrane of an affected cell within the subject. Cleavage of the chimeric protein at the cleavage region once within the cell separates the therapeutic region from the transportation region, enabling the therapeutic region to function normally within the cell. The therapeutic region can be effective in the treatment of, for example, muscular dystrophy, diastrophic dysplasia, malignant melanoma, porphyria, alpha- 1 antitrypsin deficiency, Aicardi-Goutieres syndrome, cystic fibrosis, progeria, Marfan syndrome, tuberous sclerosis, adrenoleukodystrophy, and the like.Cette invention concerne une protéine chimérique qui est une construction de type fusion constituée d'une série de domaines fonctionnels et qui utilisée pour administrer un agent thérapeutique à un sujet humain souffrant d'une maladie. Dans certains modes de réalisation, la protéine chimérique comprend une région thérapeutique, une région de transport, et une région de clivage située entre la région thérapeutique et la région de transport. La région de transport permet à la protéine chimérique de franchir la membrane cellulaire d'une cellule affectée chez le sujet. Le clivage de la protéine chimérique dans la région de clivage une fois à l'intérieur de la cellule sépare la région thérapeutique de la région de transport, permettant à la région thérapeutique de fonctionner normalement à l'intérieur de la cellule. La région thérapeutique peut être efficace dans le traitement, par exemple, de la dystrophie musculaire, la dysplasie diastrophique, le mélanome malin, la porphyrie, le dé
