リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ ミネソタ;リジェネクスバイオ インコーポレイテッド;REGENXBIO INC;REGENTS OF THE UNIV OF MINNESOTA;リジェネクスバイオ インコーポレイテッド;リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ ミネソタ
发明人:
マッキバー アール． スコット,ベルール ラリサ アール．,ロー ウォルター,フェアバンクス キャロライン,コザルスキ カレン,SCOTT R MCIVOR,LALITHA R BELUR,WALTER LOW,CAROLYN FAIRBANKS,KAREN KOZARSKY
申请号：
JP2020000741
公开号：
JP2020073559A
申请日:
2020.01.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
Problem to be solved: to provide a method for preventing, inhibiting or treating one or more symptoms associated with central nervous system diseases in mammals requiring it.Mammalian expression prevents one or more symptoms associated with central nervous system diseasesA composition containing an effective amount of recombinant adeno associated virus (rAAV) vector containing an open reading frame that encodes or treats gene productsIncluding the process of intrathecal administration of the mammalianAAV - 2Or, the osmotic accelerator is intrathecally administered to the mammalianMethod.Selection diagram【課題】中枢神経系の疾患に関連する1つまたは複数の症状の防止、阻害、または処置を、それを必要とする哺乳動物において行うための方法の提供。【解決手段】哺乳動物における発現が中枢神経系の疾患に関連する1つまたは複数の症状を防止、阻害または処置する遺伝子産物をコードするオープンリーディングフレームを含む有効量の組換えアデノ随伴ウイルス（rAAV）ベクターを含む組成物を、前記哺乳動物に髄腔内投与する工程を含み、前記rAAVがAAV-2ではないか、または前記哺乳動物に浸透促進薬が髄腔内投与される、方法。【選択図】図１５
