UNIVERSITY OF PITTSBURGH-OF THE COMMONWEALTH SYSTEM OF HIGHER EDUCATION
发明人:
VOCKLEY, Gerard,MOHSEN, Al-walid, A.
申请号：
USUS2017/028100
公开号：
WO2017/184583A1
申请日:
2017.04.18
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Methods of treating propionic acidemia (PA), methylmalonic acidemia (MMA) and fatty acid oxidation disorders are described. The methods include administering an anaplerotic agent that can directly enter the tricarboxylic acid cycle, such as a succinate derivative or pro-drug, for example trisuccinylglycerol (TSG). Methods of restoring tricarboxylic acid (TCA) cycle function in a cell deficient for propionyl-CoA carboxylase (PCC) or methylmalonyl-CoA mutase (MUT) by contacting the cell with a succinate derivative or pro-drug, such as TSG, are also described.L'invention concerne des procédés de traitement de l'acidémie propionique (AP), de l'acidémie méthylmalonique (AMM) et des troubles associés à l'oxydation des acides gras. Les procédés comprennent l'administration d'un agent anaplérotique qui peut entrer directement dans le cycle d'acide tricarboxylique, tel qu'un dérivé ou un promédicament à base de succinate, par exemple le trisuccinylglycérol (TSG). L'invention concerne également des procédés de restauration de la fonction du cycle de l'acide tricarboxylique (TCA) dans une cellule déficiente en propionyl-CoA carboxylase (PCC) ou en méthylmalonyl-CoA mutase (MUT) par mise en contact de la cellule avec un dérivé ou un promédicament à base de succinate, tel que le TSG.
