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MORPHOLINO TARGETING DUX4 FOR TREATING FSHD
专利权人:
REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MINNESOTA
发明人:
KYBA, Michael,MULTHAUP, Megan
申请号:
USUS2013/025461
公开号:
WO2013/120038A2
申请日:
2013.02.09
申请国别(地区):
WO
年份:
2013
代理人:
摘要:
A composition and method is provided that comprises a morpholino oligonucleotide capable of inhibiting DUX4 expression. The morpholino oligonucleotide can provide a therapeutic effect in individuals with facioscapulohumeral muscular dystrophy. Further, the composition and method may comprise a dendrimer delivery moiety.La présente invention concerne une composition et un procédé comprenant un oligonucléotide morpholino apte à inhiber lexpression du DUX4. Ledit oligonucléotide morpholino peut procurer un effet thérapeutique chez des individus atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale. En outre, ladite composition et ledit procédé peuvent comprendre une fraction dadministration de dendrimère.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
相关发明人
kyba, michael
multhaup, megan
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