PROCÉDÉS DE DÉSENSIBILISATION CONTRE DES RÉACTIONS ASSOCIÉES À UNE PERFUSION CHEZ DES PATIENTS PRÉSENTANT UNE DÉFICIENCE EN LIPASE ACIDE LYSOSOMALE (LAL-D) TRAITÉS AVEC UNE LIPASE ACIDE LYSOSOMALE (LAL) EXOGÈNE
The disclosure features methods for safely and effectively administering exogenous LAL (e.g., sebelipase alfa) to pediatric LAL-D patients, as well as methods to prevent and ameliorate infusion reactions in LAL-D pediatric patients receiving exogenous LAL. In particular, disclosed herein are specific dosages and regimens for administering exogenous LAL to a pediatric patient having LAL-D, such dosages and regimens being designed to increase a patient's tolerance of the therapeutic, decrease the likelihood of (e.g., desensitize against) an infusion-related reaction, and maximize the amount of dose that may be administered to the patient safely, so as to safely achieve maximum therapeutic benefits.L'invention concerne des procédés permettant d'administrer de manière sûre et efficace une LAL exogène (par exemple, la sébélipase alfa) à des patients pédiatriques présentant une LAL-D, ainsi que des procédés pour prévenir et atténuer des réactions associées à une perfusion chez des patients pédiatriques présentant une LAL-D recevant une LAL exogène. En particulier, l'invention concerne des dosages et des schémas spécifiques pour l'administration de LAL exogène à un patient pédiatrique présentant une LAL-D, de tels dosages et schémas étant conçus pour augmenter la tolérance du patient à l'agent thérapeutique, pour diminuer la probabilité (par exemple, par désensibilisation) d'une réaction liée à une perfusion, et pour optimiser la quantité de la dose qui peut être administrée au patient en toute sécurité, de façon à obtenir en toute sécurité des bienfaits thérapeutiques maximaux.
