Materials and methods for the treatment of alpha 1 antitrypsin deficiency

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专利权人:

クリスパー・セラピューティクス・アクチェンゲゼルシャフト

发明人:

チャド・アルバート・コーワン,ローマン・リヴォヴィチ・ボゴラード,ジェフリー・リー,アント・スヴェン・ランドバーグ,マサイアス・ジョハネス・ジョン,ジェフリー・ウィリアム・ステビンス,タオ・ティ・グエン

申请号：

JP2018529170

公开号：

JP2018535691A

申请日:

2016.12.01

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

The present application provides materials and methods for treating patients with alpha 1 antitrypsin deficiency (AATD) both ex vivo and in vivo. Furthermore, the present application provides materials and methods for editing the SERPINA1 gene in cells by genome editing.本出願は、エクスビボおよびインビボの両方において、アルファ１アンチトリプシン欠乏症（ＡＡＴＤ）の患者を治療するための材料および方法を提供する。さらに、本出願は、ゲノム編集により細胞内のＳＥＲＰＩＮＡ１遺伝子を編集するための材料および方法を提供する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/