Transpulmonary delivery of mRNA to non-pulmonary target cells农业专利-农业学术服务平台

专利权人:: シャイアーヒューマンジェネティックセラピーズインコーポレイテッド;エスリスゲーエムベーハー;シャイアーヒューマンジェネティックセラピーズインコーポレイテッド

发明人:: ハートレイン，マイケル,ギルド，ブレイドンチャールズ,デローサ，フランク,ルドルフ，カルステン,プランク，クリスティアン,ハートレイン, マイケル,ギルド, ブレイドンチャールズ,デローサ, フランク,ルドルフ, カルステン,プランク, クリスティアン

摘要：: A composition comprising mRNA formulated for pulmonary administration and related methods for delivery of mRNA and / or encoded protein to non-pulmonary cells or tissues. The compositions and methods can be used to prevent or ameliorate symptoms of diseases associated with the protein encoded by the mRNA. The present invention provides a method for delivering mRNA gene therapeutics using non-invasive pulmonary administration. In particular, the present invention provides mRNA delivery encoding proteins that can be used in methods for the treatment and / or prevention of diseases. [Selection] Figure 12非肺細胞または組織へのｍＲＮＡおよび／またはコードされたタンパク質の送達のための経肺投与および関連する方法のために製剤化されたｍＲＮＡを含む組成物。組成物および方法は、ｍＲＮＡがコードするタンパク質に関連する疾患の症状を予防または改善するために使用され得る。本発明は非侵襲的な経肺投与を使用するｍＲＮＡ遺伝子治療薬の送達方法を提供する。とりわけ、本発明は疾患の治療および／または予防のための方法において使用可能なタンパク質をコードするｍＲＮＡ送達を提供する。【選択図】図１２