EDITAS MEDICINE, INC.;MASSACHUSETTS EYE AND EAR INFIRMARY
发明人:
PIERCE, Eric A.,MARGULIES, Carrie Marie,PENDSE, Nachiket D.,GLOSKOWSKI, Sebastian W.,LIU, Qin,MAEDER, Morgan L.
申请号：
USUS2019/023934
公开号：
WO2019/183641A1
申请日:
2019.03.25
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Compositions for use in treating subjects with USH2A-associated retinal and/or cochlear degeneration that result from mutations in exon 13 of the USH2A gene by deletion of exon 13 from the USH2A gene or transcripts, and methods of use thereof, as well as genetically modified animals and cells.La présente invention concerne des compositions destinées à être utilisées dans le traitement de sujets atteints d'une dégénérescence rétinienne et/ou cochléaire associée à USH2A résultant de mutations dans l'exon 13 du gène USH2A par délétion de l'exon 13 du gène USH2A ou des transcrits, ainsi que des procédés d'utilisation de ceux-ci, ainsi que des animaux et des cellules génétiquement modifiés.
