用于起因于剪接异常的遗传性疾病的药物组合物及治疗方法
- 专利权人:
- 国立大学法人京都大学
- 发明人:
- 萩原正敏,网代将彦
- 申请号：
- CN201880011889.X
- 公开号：
- CN110312528A
- 申请日:
- 2018.20.02
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供一种用于起因于剪接异常的遗传性疾病的药物组合物。一种药物组合物,其包含可抑制成为起因于剪接异常的遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物作为有效成分,其用于遗传性疾病的预防、改善、进展抑制和/或治疗;一种对遗传性疾病进行预防、改善、进展抑制和/或治疗的方法,其使用可抑制成为起因于剪接异常的遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物,对该遗传性疾病进行预防、改善、进展抑制和/或治疗。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
