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gene therapy for eye disorders
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
JEAN BENNETT,JEANNETTE BENNICELLI,JUNWEI SUN
申请号:
BR112018011838
公开号:
BR112018011838A2
申请日:
2016.12.13
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention relates to compositions and methods that are provided for the treatment of eye disorders in an individual. in one aspect, an adeno-associated viral vector that is provided includes a nucleic acid molecule comprising a cnga3 encoding sequence. in another aspect, an adeno-associated viral vector that is provided includes a nucleic acid molecule comprising a cngb3 encoding sequence. in another aspect, an adeno-associated viral vector that is provided includes a nucleic acid molecule comprising a rep-1 encoding sequence. in desired embodiments, the individual is human, cat, dog, sheep or nonhuman primate.a presente invenção refere-se a composições e métodos que são fornecidos para o tratamento de distúrbios oculares em um indivíduo. em um aspecto, um vetor viral adeno-associado que é fornecido inclui uma molécula de ácido nucleico compreendendo uma sequência codificando cnga3. em outro aspecto, um vetor viral adeno-associado que é fornecido inclui uma molécula de ácido nucleico compreendendo uma sequência codificando cngb3. em outro aspecto, um vetor viral adeno-associado que é fornecido inclui uma molécula de ácido nucleico compreendendo uma sequência codificando rep-1. em modalidades desejadas, o indivíduo é humano, gato, cão, ovelha ou primata não humano.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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