It has been discovered that pharmacological inhibition of K+ channels (using the FDA-approved broad-spectrum K+ channel antagonist 4-AP) positively benefitted smn mutant phenotypes, a result that is consistent with the defective excitability of motor circuits by their interneuron or sensory neuron inputs being a critical consequence of SMN depletion. Based on these observations, certain embodiments of the invention are directed to methods of treatment of SMA by administering therapeutically effective amounts of one or more potassium channel antagonists, including 4-aminopyridine, 4-(dimethylamino)pyridine, 4-(methylamino)pyridine, and 4-(aminomethyl)pyridine. Other embodiments are directed to new pharmaceutical formulations comprising two or more potassium channel antagonists.On a découvert que linhibition pharmacologique des canaux K+ (à laide de lantagoniste 4-AP à large spectre des canaux K+ approuvé par la FDA) favorisait les phénotypes de mutants smn, un résultat qui est cohérent avec lexcitabilité défectueuse des circuits moteurs par les influx de leurs interneurones et neurones sensoriels qui est une conséquence critique de la déplétion SMN. Sur la base de ces observations, certains modes de réalisation de linvention concernent des méthodes de traitement de la SMA par administration de quantités thérapeutiquement efficaces dun ou de plusieurs antagonistes des canaux potassiques, comprenant la 4-aminopyridine, la 4-(diméthylamino)pyridine, la 4-(méthylamino)pyridine, et la 4-(aminométhyl)pyridine. Dautres modes de réalisation concernent de nouvelles formulations pharmaceutiques comprenant deux antagonistes des canaux potassiques ou plus.
