In general, by the administration of exogenous human VWF and transgenic non-human animal models, of hemophilia A lacking endogenous von Willebrand factor and endogenous factor VIII, the present invention, the blood of acquired or hereditary relates to a method for treating von Willebrand disease or philia A and (VWD). According to the present invention, for example, has a genome with a (VWF) gene deficient endogenous von Willebrand factor functional endogenous factor VIII and functional (FVIII) gene deletion, transgenic non-human animals are provided. None [Selection Figure]本発明は、概して、内因性第VIII因子および内因性フォンヴィレブランド因子を欠失する血友病Aの遺伝子導入非ヒト動物モデル、ならびに外因性ヒトVWFの投与により、遺伝性もしくは後天性の血友病Aまたはフォンヴィレブランド病(VWD)を治療するための方法に関する。本発明により、例えば、機能的な内因性第VIII因子(FVIII)遺伝子欠損および機能的な内因性フォンヴィレブランド因子(VWF)遺伝子欠損を有するゲノムを有する、遺伝子導入非ヒト動物が提供される。【選択図】なし
