用于治疗庞贝氏病的基因治疗构建体、药物组合物和方法
- 专利权人:
- 北京锦篮基因科技有限公司
- 发明人:
- 吴小兵,马文豪,武志杰
- 申请号：
- CN202111051212.9
- 公开号：
- CN115772520A
- 申请日:
- 2021.09.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及一种组成型启动子CAR‑Mut。本发明还涉及包含所述启动子及与之功能性连接的GAA编码核苷酸序列的表达构建体和重组载体及宿主细胞、和使用所述重组载体向哺乳动物细胞或个体递送GAA编码多核苷酸、和治疗庞贝氏病或酸性葡萄糖苷酶缺陷受试者的组合物和方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
