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INTERACTOME ARN-FACTEUR DE LIAISON À LA PROTÉINE CCCTC (CTCF)
专利权人:
THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION
发明人:
LEE, Jeannie T.,KUNG, Johnny,KESNER, Barry
申请号:
USUS2015/035204
公开号:
WO2015/191780A2
申请日:
2015.06.10
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要:
This invention relates to methods and compositions for selectively reactivating or downregulating certain genes, e.g., genes regulated by zinc-finger protein CCCTC-binding factor (CTCF) on autosomes (e.g., imprinted genes, tumor suppressors, cancer) and the inactive X chromosome (Xi), e.g., genes associated with X-linked diseases, e.g., Rett Syndrome, Factor VIII or IX deficiency, Fragile X Syndrome, Duchenne muscular dystrophy, and PNH, in heterozygous females carrying a mutated allele, in addition to a functional wildtype or hypomorphic allele.La présente invention concerne des procédés et des compositions permettant de réactiver ou de réguler à la baisse de façon sélective certains gènes, par exemple des gènes régulés par le facteur de liaison (CTCF) à la protéine à doigts de zinc CCCTC sur des autosomes (par exemple des gènes marqués, des gènes suppresseurs de tumeur, des gènes du cancer) et sur le chromosome X inactif (Xi), par exemple des gènes associés à des maladies liées à l'X, comme le syndrome de Rett, une déficience en facteur VIII ou IX, le syndrome de l'X fragile, la dystrophie musculaire de Duchenne et l'hémoglobinurie paroxystique nocturne, chez des sujets féminins hétérozygotes portant un allèle muté, en plus d'un allèle hypomorphe ou de type sauvage fonctionnel.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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