The present invention relates to antisense oligonucleotides (AON) comprising repeating triple nucleic acid units for use in the treatment or prevention of ocular dystrophy disorders caused by RNA toxicity, such as genetic eye disease, preferably Fuch endothelial keratopathy (FECD) . The oligonucleotides of the present invention are used to expand target trinucleic acid repeat (TNR) sequences present in intron sequences to prevent disease-related sequestration of cellular proteins that interact with TNR expansion.본 발명은 유전 안구 질환, 바람직하게는 Fuch 내피 각막 이영양증(FECD)과 같은 RNA 독성에 의해 유발되는 안구 이영양증 장애의 치료 또는 예방에 사용하기 위한 반복 삼핵산 단위를 포함하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(AON)에 관한 것이다. 본 발명의 올리고뉴클레오타이드는 TNR 확장과 상호 작용하는 세포 단백질의 질병-관련 격리를 방지하기 위해 인트론 서열에 존재하는 타겟 삼핵산 반복(TNR) 서열 확장에 사용된다.
