Gene therapy to treat Wilson's disease

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专利权人:

ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

发明人:

ウイルソン，ジェームス・エム,シドレーン，ジェニー・アグネス,ゴヴィンダサミイ，ラクシュマナン

申请号：

JP2019535891

公开号：

JP2020514286A

申请日:

2017.12.29

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

Presented are compositions and regimens useful in treating Wilson's disease. The composition comprises a recombinant adeno-associated virus (rAAV) having a transthyretin enhancer and promoter driving expression of human ATP7B. [Selection diagram] Noneウィルソン病を処置する際に有用な組成物及びレジメンを提示する。この組成物は、ヒトＡＴＰ７Ｂの発現を駆動するトランスサイレチンエンハンサー及びプロモーターを有する組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）を含む。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/