用于抑制GYS2表达的组合物和方法
- 专利权人:
- 迪克纳制药公司
- 发明人:
- C·赖,H·T·杜德克,N·珀塞尔,B·D·布朗
- 申请号：
- CN201980029587.X
- 公开号：
- CN112055598A
- 申请日:
- 2019.02.15
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开涉及可用于降低GYS2表达(尤其是在肝细胞中)的寡核苷酸、组合物和方法。公开的用于降低GYS2表达的寡核苷酸可以是双链或单链的，并且可以被修饰以改善特性，诸如更强的对核酸酶的抗性和更低的免疫原性。公开的用于降低GYS2表达的寡核苷酸也可以包括靶向配体以靶向特定细胞或器官，诸如肝脏的肝细胞，并且可用于治疗糖原贮积病(例如，GSDIa、GSDIII、GSDIV、GSDVI和GSDIX)和相关病况。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
