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EFFECTIVE GENE THERAPY TOOLS FOR DYSTROPHIN EXON 53 SKIPPING
专利权人:
发明人:
France PIETRI-ROUXEL,Virginie FRANCOIS
申请号:
US16060396
公开号:
US20180362980A1
申请日:
2016.12.09
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention relates to a recombinant adeno-associated viral vector (rAAV) comprising a sequence encoding an antisense oligonucleotide (AON) directed against a segment of at least 33 bases from the +30 to +69 region of exon 53 of the pre-messenger RNA (pre-mRNA) of dystrophin, advantageously of human origin, and to the use thereof as a drug, in particular for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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