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RNAi-Induced Huntingtin Gene Suppression
专利权人:
ユニクア・アイピー・ベーフェー
发明人:
パヴリナ・ステファノヴァ・コンスタンティノヴァ,ヤナ・ミニアリコヴァ
申请号:
JP2017552234
公开号:
JP2018502601A
申请日:
2015.12.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention is a double-stranded RNA comprising a first RNA sequence and a second RNA sequence, wherein the first RNA sequence and the second RNA sequence are substantially complementary, the first RNA sequence Provides a double-stranded RNA having a sequence length of at least 19 nucleotides and substantially complementary to SEQ ID NO: 1. The double-stranded RNA is for use in inducing RNAi against the sequence of huntingtin exon 1. The double-stranded RNA of the present invention was able to reduce neuronal cell death and huntingtin aggregates in animal models.本発明は、第1のRNA配列及び第2のRNA配列を含む二本鎖RNAであって、第1のRNA配列及び第2のRNA配列が実質的に相補性であり、第1のRNA配列が少なくとも19ヌクレオチドの配列長を有し、配列番号1と実質的に相補性である二本鎖RNAを提供する。前記二本鎖RNAは、ハンチンチンエクソン1の配列に対するRNAiを誘発することに使用するためにある。本発明の二本鎖RNAは、動物モデルにおいて、ニューロンの細胞死及びハンチンチン凝集塊を減少させることができた。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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