ANDERSON, DANIEL,HEARTLEIN, MICHAEL,DONG, YIZHOU,DEROSA, FRANK
申请号：
PE0005322016
公开号：
PE12422016A1
申请日:
2014.10.22
申请国别(地区):
PE
年份:
2016
代理人:
摘要：
Refers to a composition comprising an mRNA that encodes a Protein such as argininosuccinate synthetase (ass1), factor IX, phenylalanine hydroxylase, among others, which is Encapsulated within a liposome comprising (i) a cationic Lipid formula I - C P, R2 and R6, R7 Are as defined in the description,Being the preferred Lipid CKK - E12 (ii) non cationic Lipids such as 1.2 dioleil SN glycero - - - - 3 - phosphoethanolamine (dope), 1,2 Dipalmitoyl SN glycero Phosphocholine (DPPC) - 3 -, among others (iii) Lipids such as cholesterol based pegylated cholesterol and IV (c) such Lipid modified by peg Omo DMG - peg2k being a Preferred combination of Lipids: CKK - E12, dope, cholesterol - and peg2k DMG.It also refers to a method of administering Said compositionSE REFIERE A UNA COMPOSICION QUE COMPRENDE UN ARNm QUE CODIFICA UNA PROTEINA TAL COMO ARGININOSUCCINATO SINTETASA (ASS1), FACTOR IX, FENILALANINA HIDROXILASA, ENTRE OTROS, EL CUAL SE ENCUENTRA ENCAPSULADO DENTRO DE UN LIPOSOMA QUE COMPRENDE i) UN LIPIDO CATIONICO DE FORMULA I-C DONDE p, R2, R6 Y R7 SON TAL COMO SE DEFINEN EN LA DESCRIPCION, SIENDO PREFERIDO EL LIPIDO CKK-E12 ii) LIPIDOS NO CATIONICOS TAL COMO 1,2-DIOLEIL-SN-GLICERO-3-FOSFOETANOLAMINA (DOPE), 1,2-DIPALMITOIL-SN-GLICERO-3-FOSFOCOLINA (DPPC), ENTRE OTROS iii) LIPIDOS A BASE DE COLESTEROL TAL COMO COLESTEROL O COLESTEROL PEGILADO Y iv) LIPIDOS MODIFICADOS POR PEG TAL COMO DMG-PEG2K SIENDO UNA COMBINACION PREFERIDA DE LIPIDOS: CKK-E12, DOPE, COLESTEROL Y DMG-PEG2K. TAMBIEN SE REFIERE A UN METODO DE ADMINISTRACION DE DICHA COMPOSICION
