The peptide nucleic acid derivative of formula (I) is provided to bind tightly to a junction site within a pre-mRNA in a sequence specific manner. Given excellent cell membrane permeability and strong affinity for rna, said peptide nucleic acid derivative induces exon skipping in cells treated with subfentomolar peptide nucleic acid as "naked" oligonucleotide. said compound shows therapeutic activity in individuals on systemic administration, even at 1 µg / kg or less, and therefore it is useful to treat a disease or symptom at affordable treatment cost.derivado de ácido nucleico de peptídeo de fórmula (i) é fornecido para se ligar fortemente a um sítio de junção dentro de um pré-mrna de uma maneira específica de sequência. dado com excelente permeabilidade da membrana celular e forte afinidade para rna, o referido derivado de ácido nucleico de peptídeo induz salto de éxon em células tratadas com o ácido nucleico de peptídeo em concentração subfentomolar como oligonucleotídeo "nu". o referido composto mostra atividade terapêutica em indivíduos na administração sistêmica, mesmo em 1 µg/kg ou menos, e, portanto, é útil tratar uma doença ou sintoma a custo de tratamento acessível.
