β-肌聚糖的腺相关病毒载体递送和肌营养不良症的治疗
- 专利权人:
- 全国儿童医院研究所
- 发明人:
- L·罗迪诺-克拉帕奇,J·R·门德尔
- 申请号：
- CN202080031591.2
- 公开号：
- CN113766935A
- 申请日:
- 2020.02.26
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述了治疗肌营养不良症的方法，其包括施用重组AAV(rAAV)scAAVrh74.MHCK7.hSGCB载体；在患者中表达β‑肌聚糖基因的方法；包含所述rAAV的药物组合物；以及产生所述rAAV的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
