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人亨廷顿基因敲入用重组载体及其构建方法和在模型猪构建中的应用
- 专利权人:
- 暨南大学;中国科学院广州生物医药与健康研究院
- 发明人:
- 闫森,李晓江,赖良学,李世华
- 申请号：
- CN201711251907.5
- 公开号：
- CN107988256A
- 申请日:
- 2017.12.01
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 林青中`万志香
- 摘要：
- 本发明公开了一种人亨廷顿基因敲入用重组载体及其构建方法和在模型猪构建中的应用。本发明首次通过定点基因敲入人突变的亨廷顿外显子基因，且首次利用CRISPR/Cas9技术定点敲入致病基因，通过优化sgRNA，优化供体载体，提高了基因敲入阳性克隆细胞的概率，与猪体细胞核移植技术结合提高了直接获得阳性的基因敲入猪的概率，获得了人亨廷顿疾病基因敲入的小型猪，证明该方法用于构建基因修饰猪的高效可行性。本发明构建的亨廷顿基因敲入模型猪可产生典型的呼吸障碍、运动障碍等与人类亨廷顿疾病相类似的行为学特征并能进行稳定的可遗传的传代，为人类研究亨廷顿疾病提供可靠的模型，并能够确保数量以能用于药物筛选，以及基因治疗干细胞治疗等，可以成为人类良好的疾病模型。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
