The present invention provides a biomarker for efficient and accurate characterization of the Sanfilippo syndrome. In particular, the present invention provides biomarkers that are differentially expressed in Sanfilippo syndrome. These biomarkers may be used alone or in combination, allowing a more accurate and reliable characterization of the Sanfilippo syndrome can result in more accurate determination of the type of the syndrome and / or severity. In addition, using ingenious biomarkers of the present invention, it is possible to optimize the therapy to effectively monitor the therapeutic response of Sanfilippo syndrome, and / or Sanfilippo syndrome.本発明は、サンフィリポ症候群の効率的で正確な特徴決定のためのバイオマーカーを提供する。特に、本発明はサンフィリポ症候群において異なって発現するバイオマーカーを提供する。これらのバイオマーカーは、単独または組み合わせで使用され、サンフィリポ症候群のより正確で確実な特徴決定を可能にし、この症候群の種類および/または重篤度のより精密な決定をもたらし得る。加えて、本発明の独創的なバイオマーカーを使用して、サンフィリポ症候群患者の治療応答を効果的にモニターすること、および/またはサンフィリポ症候群の治療を最適化することができる。
