FAPP2的抑制剂及其用途
- 专利权人:
- 泰莱托恩基金会
- 发明人:
- G·德安吉洛,M·A·德马蒂斯,R·拉蒙泰格纳
- 申请号：
- CN201480053276.4
- 公开号：
- CN105611924A
- 申请日:
- 2014.07.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明还提供了基于磷脂酰肌醇-4-磷酸衔接子-2(FAPP2)的抑制剂，包括基于干扰寡核苷酸(例如siRNA)和小分子化合物的抑制剂减少三聚己糖神经酰胺(Gb3)积累并治疗与Gb3积累相关的疾病、病症或紊乱的方法和组合物。本发明在治疗法布瑞氏症和与鞘脂类代谢相关的鞘脂类代谢障碍，如高雪氏病中特别有用。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
