마하잔 수디프타,와인버그 마크 사울,다스톨포 디에고 세바스티안,코트렐 케빈 엠.,모리스 마크 에이.,맥스웰 존 패트릭
申请号：
KR1020207023672
公开号：
KR1020200110687A
申请日:
2019.01.16
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
The compound of the present invention, a method of editing the target genomic region(s), a method of repairing DNA cleavage through the HDR pathway, a method of inhibiting or inhibiting the repair of DNA cleavage through the NHEJ pathway, and a gene(s) or protein ( A method of altering the expression of s) comprises administering a genome editing system and a DNA protein-kinase (DNA-PK) inhibitor to a cell comprising one or more target genomic regions disclosed herein. Kits and compositions for editing target genes include the genome editing systems and DNA-PK inhibitors disclosed herein.본 발명의 화합물, 표적 유전체 영역(들)을 편집하는 방법, HDR 경로를 통해 DNA 절단을 복구하는 방법, NHEJ 경로를 통해 DNA 절단의 복구를 억제 또는 저해하는 방법, 및 유전자(들) 또는 단백질(들)의 발현을 변화시키는 방법은, 본원에 개시된 하나 이상의 표적 유전체 영역들을 포함하는 세포에, 유전체 편집 시스템 및 DNA 단백질-키나제 (DNA-PK) 억제제를 투여하는 단계를 포함한다. 표적 유전자를 편집하기 위한 키트 및 조성물은 본원에 개시된 유전체 편집 시스템 및 DNA-PK 억제제를 포함한다.
