SUMMAR, Marshall,CABRERA-LUQUE, Juan,CUNNINGHAM, Gary
申请号：
USUS2016/042622
公开号：
WO2017/015154A1
申请日:
2016.07.15
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention provides compositions and methods of treating hyperphenylalaninemia (e.g., phenylketonuria) in a subject in need thereof comprising administering to the subject an effective amount of a phenylalanine dehydrogenase (PheDH) polypeptide. The present invention also provides pharmaceutical formulations comprising PheDH for lowering the phenylalanine concentration in the subject (e.g., in the intestines and/or blood).La présente invention concerne des compositions et des méthodes de traitement de lhyperphénylalaninémie (par exemple, la phénylcétonurie) chez un sujet ayant besoin dun tel traitement, comprenant ladministration au sujet dune quantité efficace dun polypeptide de phénylalanine déshydrogénase (PheDH). La présente invention concerne également des formulations pharmaceutiques comprenant de la PheDH pour abaisser la concentration de phénylalanine chez le sujet (par exemple, dans les intestins et/ou le sang).
